توضیحات
Hemoglobin defects, specifically sickle cell disease & thalassemia, combined, constitute the most common monogenic disorders in the world. In fact, nearly 2% of the worlds population carries a globin gene mutation. The transfer of the corrective globin gene through the HSC compartment by allogeneic HSC transplantation (HSCT) has already proven curative in both SCD and thalassemia patients, and provides the proof of concept that genetic manipulation of the defective organ might be equally therapeutic. However, procedural toxicities and the requirement of an HLA-matched sibling donor limit this approach to a fraction of affected individuals. The editors review the progress & the state of the field in HSCT for hemoglobinopathies & shed light on the major changes expected in the next decade. Although allogeneic HSCT is a curative option, it is limited by the availability of matched donors, which are often available only to 15-20% of patients. An alternative to allogeneic HS
CT is genetic correction of autologous HSCs, to overcome donor availability & immune side effects. This Book reviews the progress made on additive gene therapy approaches & the current state of the field. Finally, targeted genetic correction is emerging as a novel therapeutic strategy in the hemoglobinopathies. Although ideal, the inefficiency of targeted correction was rate limiting for translation of this technology to the clinic. With advancements in zinc finger nucleases and TALE endonuclease mediated targeted correction, correction frequencies in hematopoietic stem cells is now reaching levels that may become clinically relevant. Furthermore, the ability to generate autologous embryonic stem cell like cells from primary somatic cells (skin fibroblasts or hematopoietic cells) of the affected individual has allowed for the potential application of genetic correction strategies.This Book reviews upcoming genetic strategies to reactivate fetal hemoglobin production and research advances.
————————————————————–
ترجمه ماشینی :
نقایص هموگلوبین، بهویژه بیماری سلول داسی شکل و تالاسمی، ترکیبی، شایعترین اختلالات تک ژنی در جهان را تشکیل میدهند. در واقع، نزدیک به 2 درصد از جمعیت جهان حامل یک جهش ژن گلوبین هستند. انتقال ژن گلوبین اصلاحی از طریق محفظه HSC توسط پیوند HSC آلوژنیک (HSCT) در حال حاضر در بیماران SCD و تالاسمی درمانی ثابت شده است و اثبات این مفهوم را ارائه می دهد که دستکاری ژنتیکی اندام معیوب ممکن است به همان اندازه درمانی باشد. با این حال، مسمومیتهای رویهای و نیاز به اهداکننده خواهر و برادر همسان HLA، این رویکرد را محدود به کسری از افراد مبتلا میکند. ویراستاران پیشرفت و وضعیت زمینه در HSCT را برای هموگلوبینوپاتی ها بررسی می کنند و تغییرات عمده ای را که در دهه آینده انتظار می رود روشن می کنند. اگرچه HSCT آلوژنیک یک گزینه درمانی است، اما به دلیل در دسترس بودن اهداکنندگان همسان، که اغلب فقط برای 15 تا 20 درصد بیماران در دسترس هستند، محدود شده است. جایگزینی برای HS
CT آلوژنیک، اصلاح ژنتیکی HSCهای اتولوگ است، برای غلبه بر در دسترس بودن اهداکننده و عوارض جانبی ایمنی. این کتاب پیشرفت های حاصل شده در رویکردهای ژن درمانی افزایشی و وضعیت فعلی این رشته را بررسی می کند. در نهایت، اصلاح ژنتیکی هدفمند به عنوان یک استراتژی درمانی جدید در هموگلوبینوپاتی ها در حال ظهور است. اگرچه ایده آل است، اما ناکارآمدی اصلاح هدفمند، نرخ را برای ترجمه این فناوری به کلینیک محدود می کند. با پیشرفت در نوکلئازهای انگشت روی و اصلاح هدفمند با واسطه اندونوکلئاز TALE، فرکانس های اصلاحی در سلول های بنیادی خونساز اکنون به سطوحی می رسد که ممکن است از نظر بالینی مرتبط باشد. علاوه بر این، توانایی تولید سلولهای بنیادی جنینی اتولوگ از سلولهای سوماتیک اولیه (فیبروبلاستهای پوست یا سلولهای خونساز) فرد آسیبدیده، امکان استفاده بالقوه از استراتژیهای اصلاح ژنتیکی را فراهم کرده است. این کتاب استراتژیهای ژنتیکی آینده را برای فعالسازی مجدد تولید هموگلوبین جنینی بررسی میکند. پیشرفت های تحقیقاتی.
tag : دانلود کتاب ژن درمانی و سلول درمانی برای بتاگلوبینوپاتی ها , Download ژن درمانی و سلول درمانی برای بتاگلوبینوپاتی ها , دانلود ژن درمانی و سلول درمانی برای بتاگلوبینوپاتی ها , Download Gene and Cell Therapies for Beta-Globinopathies Book , ژن درمانی و سلول درمانی برای بتاگلوبینوپاتی ها دانلود , buy ژن درمانی و سلول درمانی برای بتاگلوبینوپاتی ها , خرید کتاب ژن درمانی و سلول درمانی برای بتاگلوبینوپاتی ها , دانلود کتاب Gene and Cell Therapies for Beta-Globinopathies , کتاب Gene and Cell Therapies for Beta-Globinopathies , دانلود Gene and Cell Therapies for Beta-Globinopathies , خرید Gene and Cell Therapies for Beta-Globinopathies , خرید کتاب Gene and Cell Therapies for Beta-Globinopathies ,
دیدگاهها
هیچ دیدگاهی برای این محصول نوشته نشده است.